·Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据，表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划，但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。
目前，大多数CRISPR/Cas9基因编辑疗法均为一次性给药，近日，基因编辑明星公司Intellia Therapeutics（NTLA.US）的公布的一项临床研究数据表明，体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药。
当地时间2024年6月25日，由2020年诺贝尔化学奖得主詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）创立的Intellia公布CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001的最新临床数据。三位先前在I期剂量递增研究中接受最低剂量NTLA-2001治疗的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者，在接受后续55 mg NTLA-2001治疗后，其血清转甲状腺素（TTR）蛋白水平中位减少90%。
Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据，表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。
遗传性转甲状腺素蛋白（ATTRv）淀粉样变性是一种致命的罕见病，患者体内的基因突变会产生一种畸形的蛋白质，即转甲状腺素蛋白，它们会积聚起来，损害心脏、神经和消化系统。
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性主要表现为可导致神经损伤的多发性神经病（ATTRv PN）或可导致心力衰竭的心肌病（ATTRv-CM）。还有一些没有基因突变的个体会产生非突变或野生型TTR蛋白，这些蛋白随着时间的推移变得不稳定，错误折叠并聚集在致病的淀粉样蛋白沉积物中，被称为野生型ATTR（ATTRwt）淀粉样变性，主要影响心脏。
据估计，全球约有5万人患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，20万至50万人患有ATTRwt淀粉样变性。目前该病无法被治愈，可用的药物仅能减缓错误折叠的TTR积累。NTLA-2001能够使编码转甲状腺素蛋白的TTR基因失活，降低血清中的TTR浓度。
当地时间2020年6月1日，Intellia 宣布与美国再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals，REGN.US）达成合作，Intellia主导NTLA-2001的开发和商业化，再生元制药承担25%的成本，以换取相同的利润份额。
此次公布的数据显示，在I期试验中，三名初始患者在剂量递增阶段接受了0.1 mg/kg剂量的NTLA-2001，在第28天，其血清TTR中位减少52%。如预期，0.1 mg/kg剂量导致的血清TTR减少低于目标水平。所有三名患者在完成试验方案预定的两年观察期后，均接受了55 mg NTLA-2001的治疗。患者在接受后续治疗28天后达到目标药效作用，其血清TTR中位减少了90%。与原始基线水平相较，患者的血清TTR中位减少达95%。
在接受后续剂量后，所有患者对NTLA-2001的耐受性良好。三名患者中的一名在接受55 mg剂量时发生轻微的输液相关反应。NTLA-2001再给药的安全性和药效学与单次55 mg剂量的结果一致。此外，最早接受治疗的患者已进行超过三年的随访，持续观察到良好的安全性和耐受性。
Intellia还在评估NTLA-2001治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）和ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）的疗效和安全性。值得注意的是，NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划。
Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士说：“我们对参加I期研究剂量递增部分的患者的部分承诺是，如果目标蛋白质减少量没有完成，则为他们提供所选的治疗剂量。这些数据提供了平台概念验证，我们可以在必要时重新给药，使我们能够继续治疗其他疾病，在这些疾病中，患者可能需要不止一剂才能达到预期的治疗效果。”
当地时间2024年6月24日，RNA干扰（RNAi）治疗先行者、美国Alnylam公司公布了ATTR淀粉样变性伴心肌病新药Vutrisiran的Ⅲ期临床试验最新数据，生物医药行业媒体Endpoints News称，这是2024年最受期待的临床试验之一。Alnylam的临床试验显示，总人群及单药治疗人群全因死亡率风险分别下降28.2%、32.8%。同时，研究达到所有次要终点，包括三项直接评估患者身体功能的指标。
目前，全球市场上治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病的药物仅有美国辉瑞公司的他法米迪，它是一种TTR稳定剂，能稳定TTR，防止其解离为单体。2023年，他法米迪的销售额为33亿美元，在辉瑞所有产品中排第6位。
中国正在开发ATTR淀粉样变性药物的企业有苏州锐正基因、上海尧唐生物等。2024年5月29日，锐正基因公布其体内基因编辑疗法ART001的24周随访数据：给药后4周，高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上；给药24周后，高剂量组受试者ART001药效稳定在90%以上，并初步显示出一次性给药即可获得长期持续药效的潜力。尧唐生物于2024年3月1日宣布，其体内基因编辑药物YOLT-201正式进入注册临床开发阶段。
常见护肝药物有哪些？
1 常用的护肝药有哪些？各有何特点？ 2 常用的免疫调节剂有哪些？各有何特点？ 3 慢性乙型肝炎抗病毒治疗的药物主要有哪些？各自效果如何？ 4 哪些病人不宜用拉米夫定治疗？ 5 急性肝炎如何治疗？ 6 慢性乙型肝炎如何治疗？ 7“小三阳”怎么办？“大三阳”怎么办？ 8 怎样才能使乙肝病毒表面抗原（HBsAg）、e 抗原（HBeAg）转阴？一直不转阴怎么办？ 9 穴位药物注射能使e 抗原（HBeAg）转阴吗？ 10 乙型肝炎病人不能抗病毒治疗怎么办？ 11 重型肝炎如何治疗？并发感染如何处理？ 12 促肝细胞生长因子、前列腺素E1、胰高血糖素－胰岛素治疗重型肝炎效果如何？ 13 重型肝炎能否行抗病毒治疗？ 14 淤胆型肝炎如何治疗？ 15 小儿肝炎在治疗上有何特殊之处？ 16 妊娠期病毒性肝炎如何治疗？ 17 妊娠期肝炎病人出现肝性腹水怎么办？ 18 孕产妇患了重型肝炎，如何治疗？ 19 肝炎病人黄疸持续不退怎么办？ 20 肝炎病人氨基转移酶长期不降怎么办? 21 肝炎病人伴发呃逆如何处理？ 22 肝纤维化如何治疗？ 23 药物穴位注射治疗肝纤维化效果如何？ 24 肝硬化如何治疗？ 25 肝炎病人出现肝性脑病如何治疗？ 26 肝炎病人出现肝肾综合征和如何治疗？ 27 肝硬化并发原发性腹膜炎如何治疗？ 28 如何治疗肝炎后肝硬化上消化道出血？ 29 肝炎、肝硬化病人出现腹水如何处理？ 30 肝硬化病人合并胃病怎么办？ 31 降低肝门静脉压力的药物有哪些？如何选用？ 32 外科治疗门静脉高压症有哪几种常用手术方式？ 33 经颈静脉肝内门腔静脉分流术在治疗门静脉高压症中有何作用？ 34 肝炎后肝硬化病人在什么情况下要实施脾切除术？ 35 门静脉高压症手术后有哪些常见的并发症？如何预防及处理？ 36 病毒性肝炎、肝硬化病人合并胆道感染、胆石症，怎么办？ 37 肝硬化病人术前、术后有哪些处理？ 38 肝功能不全病人麻醉时有何危险？麻醉前应注意些什么？ 39 病毒性肝炎为何有时用高压氧治疗？ 40 何谓人工肝？效果如何？什么人需要做人工肝? 41 何谓肝移植？效果如何？什么人需要做肝移植？ 42 脂肪肝如何治疗？ 43 肝炎病人应慎用哪些药物？中草药会不会引起肝损害？ 44 新肝功能项目的正常值与临床意义 45 常用肝功能化验的正常值及临床意义 46 肝胆疾患时为什么血清磷酸酶（AKP）升高？ 2 47 为什么化验需要空腹抽血? 48 化验血脂应注意些什么? 49 肝血管瘤和肝囊肿常用的护肝药有哪些？各有何特点？ 目前，治疗肝病的药物很多，一般可分为以下几类： 1 1）水飞蓟素 对细胞膜结构及细胞代谢有稳定作用，能对抗肝细胞的坏死，减轻脂肪变性，促进蛋白合成，抑制丙氨酸氨基转移酶的升高，可用于治疗各型病毒性肝炎、药物性肝炎、酒精性肝炎。 目前临床常用的有益肝灵、西利宾胺（水飞蓟宾葡甲胺）、复方益肝灵（为水飞蓟素与五仁醇的复方片剂）。 各药用法：益肝灵：每片38.5 毫克，每天3 次，每次2 片。 西利宾胺片：每次50 －100 毫克，每天3 次。 复方益肝灵；每次3－4 片，每天3 次。 长期服用未见明显副作用。 2）丹参 有活血化瘀、养血安神之功效。 近年来研究发现，丹参能改善肝内微循环、降低血液黏滞度、降低肝门静脉压力、调节免疫功能、促进肝细胞再生、抗肝纤维化并使早期形成的肝纤维溶解及抗肿瘤的作用。 可作为治疗急性黄疸型肝炎、慢性肝炎、重型肝炎及淤胆型肝炎最基本药物之一。 用法：复方丹参液10－20 毫升，加入5％－10％葡萄糖液中静脉点滴，或丹参片2－3 片，每天3 次。 3）肝制剂 如肝提取物、肝精、肝浸膏，是在许多国家应用的一种传统药物，含有丰富的维生素 B2、B12、叶酸、肝细胞刺激因子、嘌呤核苷和各种氨基酸，主要作为血液病用药，对实验性肝损伤的肝细胞具有修复作用。 曾进行大组对照临床试验，认为对慢性肝炎及肝硬化确有效果。 4）肌苷 可直接进入细胞，参与物质代谢，并可使受损害的肝细胞恢复，改善脏器的功能，对白细胞、血小板减少也可能有效。 用法：肌苷口服，每次0.2-0.4 克，每天3 次。 5）三磷酸腺苷（ATP） 是细胞能量的主要来源，对许多代谢过程有重要的调节作用，对肝细胞的修复具有促进作用。 用法：口服，每次40 毫克，每天3 次。 每次20－40 毫克加于葡萄糖500 毫升，静脉滴注，每天1 次。 个别病人可有过敏反应。 过多．过快易出现低血压、眩晕。 6）辅酶A 主要参与物质的氧化代谢，有利于肝功能恢复；用法：静脉滴注，每次50 单位加入5％－10％的葡萄糖500 毫升，每天1 次。 7）细胞色素C 是生物氧化的一个非常重要的电子传递体，参与细胞呼吸过程。 用法：静脉滴注，每次15－30 毫克加入5％－10％葡萄糖注射液500 毫升，每天1 次。 注意预防过敏反应。 用前做皮肤过敏试验。 8）葡醛内酯 葡醛内酯与胆红素、代谢废物、药物、毒素结合后，从胆汁排泄，有解毒作用。 用法：口服，每次0.1-0.2 克，每天3 次。 肌内注射，每次0.1-0.2 克，每天1－2 次。 2 1）甘草酸制剂 主要有强力宁、甘利欣和甘草甜素片。 强力宁主要成分为 0.7％甘草酸（甘草甜素）、0.9％半胱氨酸和 2％甘氨酸。 强力宁具有类肾上腺皮质激素作用，但无激素副作用；能利胆、解毒、抑制体内自由基的产生和过氧化脂质的形成，具有降黄疸和氨基转移酶的作用，可用于治疗急性肝炎、慢性肝炎、重型肝炎。 用法：强力宁100－120 毫升，加入10％葡萄糖250－500 毫升中静脉点滴，每天1 次，2 个月为1 个疗程，可连用2－3 个疗程，在肝功能基本恢复后，逐渐减量停药。 副作用偶见高血压、水肿、低血钾等。 甘利欣为新一代同类产品，疗效似略高于强力宁。 甘草甜素片是其口服制剂，用法：口服，每次150 毫克，每天 2 次，连用3－6 个月。 2）苦参碱 是豆科槐属植物苦豆子的种子中提取的生物总碱，性寒味苦，具有清热利湿、退黄解毒和利尿作用。 参缓解肝脏炎症、降酶迅速，停药后可能反跳，但重复应用仍可有效，还有一定的抗病毒作用。 用法：苦参碱150 毫克加入葡萄糖液500 毫升中，静脉点滴，每天1 次，1－3 个月为1 个疗程。 可有头晕、心悸、口咽干燥等不良反应。 3）秋水仙碱 是从植物秋水仙中提取的一种生物碱。 动物实验及临床研究均为表明，秋水仙碱可以缓解肝脏炎症。 主要用于病变活动明显的慢性肝炎和肝硬化，秋水仙碱还有抗肝纤维化作用。 但由于其毒性较大，使用较少。 用法：每次0.5 毫克，每天2 次。 3 1）联苯双酯 联苯双酯是合成的五味子丙素的一种中间产物，有降低肝细胞膜对丙氨酸氨基转移酶（ALT）的渗出及提高肝 3 脏解毒的功能。 临床上近期降酶效果约90％，且多在4 周内降至正常，但对降血清门冬氨酸氨基转移酶（AST）无效，多用于慢性肝炎轻度或无黄疸的慢性肝炎，对有黄疸的慢性肝炎或活动性肝硬化的病人要慎用。 联苯双酯的远期疗效不够巩固，停药后约半数的病人 ALT 会出现“反跳”，“反跳”病例再服联苯双酯，血清 ALT 仍然明显下降。 肝脏病变的恢复比 ALT 恢复慢，因而即使 ALT 恢复正常也不宜立即停药。 用法：联苯比酯口服，每次5－10 粒，每天3 次，连用3 个月，或ALT 降至正常后须继续服药2－3 个月，再逐渐减量。 不良反应少见。 2）五味子 五味子是益气养五脏的良药，久服无副作用。 该药有护肝、促进肝脏合成蛋白和肝细胞再生的功能，并增强肝脏的解毒功能，可使血清ALT 明显下降，但停药后ALT 会出现“反跳”，一般须用药半年以上。 一般不单用，往往同其他护肝药组成复方制剂。 3）垂盆草 有清热解毒利尿作用，对急、慢性肝炎病人均有良好的降酶效果，它的降酶作用快、幅度大，但也有反跳。 用法：口服，每次10－20 克，每天3 次。 一般须用药半年以上。 4）山豆根注射液（肝炎灵） 是从山豆根中提取的生物碱，它能减轻肝细胞的变性坏死、促进肝细胞的再生和白蛋白的合成，减少球蛋白的合成，调节免疫功能。 降酶效果明显，但停药后也可反跳。 用法：肝炎灵注射液肌注，每次4 毫升，每天1 次，2－3 个月为1 个疗程，可重复1 个疗程，宜逐步减量。 常用剂量下，无明显副作用。 4 1）苯巴比妥 是长效镇静催眠剂，因有酶诱导作用，故在肝病时可用于退黄。 作用机制：1）诱导脲嘧啶二磷酸葡萄糖醛酸转移酶，促使胆红素的排泄；2）诱导肝内 Y 蛋白，促使胆红素运输；3）诱导胆固醇降解酶促使胆固醇分解成胆酸，排出体外。 临床主要用于淤胆型肝炎，苯巴比妥对肝脏有轻微的损害，对肝功能损害较重的肝炎须慎用。 用法：苯巴比妥口服，每次 30－60 毫克，每日3 次，疗程一般4－8 周。 通常治疗后5－7 天黄疸开始下降，2 周内胆红素水平可以下降40％－60％。 2）熊去氧胆酸 干扰胆酸和鹅去氧胆酸在小肠的吸收，从而降低血液中的胆盐，有利胆作用。 可用于慢性肝炎、淤胆性肝炎、肝硬化、原发性胆汁性肝硬化及原发性硬化性胆管炎。 用法：口服，每日2 次，每次每千克体重5 毫克。 3）茴三硫（胆维他） 有护肝、促进胆汁分泌的作用。 用法：口服，每次25 毫克，每天3 次。 4）苦黄注射液 是由苦参、大黄、茵陈、柴胡、大青叶五味中药提取的灭菌注射液。 其中茵陈、大黄都具有良好的退黄作用，柴胡能疏肝解郁、引药入肝经，苦参、大青叶能清热解毒、利湿，所以苦黄具有利湿退黄、清热解毒的作用。 用法：苦黄注射液 30－60 毫升加入5％－10％的葡萄糖液250－500 毫升中静脉滴注，每天1 次，15 天为1 个疗程，可反复使用。 5）茵栀黄注射液 由茵陈提取物 12 毫克、栀子提取物 6.4 毫克、黄芩苷 40 毫克共同组成，具有清热、解毒、利湿、退黄之功效。 茵栀黄在治疗肝炎方面有以下作用：1 能通过诱导肝脏酶系统增加肝脏对胆红素摄取、结合和排泄能力；2 减轻肝实质炎症，防止肝细胞变性坏死，促进肝细胞修复和再生；3 增强肝脏解毒功能，增加肝细胞内糖原蓄积，还有抑菌作用。 临床上用于治疗黄疸肝炎，包括急、慢性肝炎及重型肝炎。 用法：茵栀黄注射液10－20 毫升溶于10％葡萄糖液250－500 毫升中静脉点滴，每日1 次。 症状缓解后可改为肌肉注射，每日2－4 毫升。 2－4 周为1 疗程，可反复使用。 6）门冬酸钾镁 又称脉安定，含天门冬氨酸、钾离子、镁离子等。 最早是用于治疗洋地黄中毒引起的心律失常，后来发现它有退黄疸作用。 天门冬氨酸在人体内是草酰乙酸的前体，在三羧酸及鸟氨酸循环中起着重要作用，使氨（NH3）与二氧化碳生成尿毒，这是肝细胞为维持其正常功能所必不可少的生化代射。 钾离子是细胞生命所必需，是高能磷酸化合物合成分解的催化剂。 镁离子是生成糖原及高能磷酸酯不可缺少的物质，是糖代谢中许多酶的活性催化物，还可增强门冬氨酸钾盐的治疗效应。 临床上门冬酸钾镁用于治疗黄疸型肝炎，有加速黄疸消退、改善临术症状等作用。 另外，门冬酸钾镁还可用于治疗肝性脑病。 用法：门冬酸钾镁20－40 毫升加入10％葡萄糖250－500 毫升中静脉点滴，也可静脉注射，2－4 周为1 疗程，可反复使用。 急性肝炎如何治疗？ 10 50 （1）积极的休息是指急性期卧床休息和恢复期的适量活动。 4 （2）饮食上，要供给较充足的蛋白质及各种维生素，以利于肝细胞的修复和再生。 但急性期恶心、呕吐较重时，应给清淡、易消化的食物。 黄疸消退、食欲好转后，可适当吃些瘦肉、鸡蛋、鱼、豆腐以及新鲜蔬菜、水果等。 有的病人强调“忌口”，不敢吃荤，或高价买甲鱼“滋补”，或大量吃糖“保肝”，这在认识上都有一定的片面性。 （3）护肝治疗 主要保护肝功能、降低氨基转移酶，如五味子制剂、联苯双酯、垂盆草冲剂、强力宁、甘利欣、肝炎灵、田基黄等均是常用的降酶药。 另可辅以维生素C、B6、E 及肌苷等。 （4）退黄疸 消炎利胆片、苦黄注射液、茵栀黄注射液、门冬氨酸钾等都有较好的退黄疸作用，淤胆型肝炎可用熊去氧胆酸加速退黄。 （5）对症治疗 食欲不振者可静脉滴注葡萄糖及维生素C，口服多酶片或山楂冲剂；恶心呕吐者可口服甲氧氯普胺（胃复安），症状不减可肌内注射，每日 1－2 次；腹胀明显者可服高效消胀片；黄疸伴有皮肤瘙痒者可服消胆胺、氢氧化铝、氯苯那敏（扑尔敏）等。 （6）中医中药 对急性肝炎有良好的治疗效果。 对临床症状不重、黄疸不深者可选用清热解毒中草药，如肝舒乐冲剂（茵陈、夏枯草、柴胡、白茅根、蒲公英、大枣等）。 对病情较重者，应根据中医辨证施治，热重于湿者以茵陈蒿汤为主；湿重于热者以茵陈、胃苓汤为主；湿热俱重者以茵陈蒿汤及四苓散加减等。 （7）抗病毒疗法 丙型肝炎，早期使用干扰素可防止慢性化，疗效较高（＞70％），复发机会较少。 常用方案：干扰素300 万单位，每周3 次或隔日1 次肌内或皮下注射，疗程3 个月。 进入恢复期后只要服一些常用的护肝药物，如维生素C、复合维生素B、肌苷片、酵母片、多酶片、肝舒乐、垂盆草等，有针对性选择 2－3 种即可，切忌服药过多、过杂，反而加重肝脏的负担，影响恢复。 急性乙型肝炎恢复期病人常给予一些调节机体免疫功能药物，如真菌类多糖。 服药时间一般2－3 个月，但仍需定期复查肝功能。 也可根据肝功能情况及临床表现由医生酌情决定具体时间。 慢性乙型肝炎病人由于免疫功能紊乱，加之乙肝病毒持续复制，出现肝细胞的炎症、坏死及肝纤维组织增生、肝微循环血流淤滞、肝血窦毛细血管化、肝脏缺血缺氧及代谢障碍，有的还合并肝外病变，临床征象复杂多变。 慢性乙型肝炎的治疗原则：强调三分药治，七分调理。 要做到有战胜病魔的信心和意志，精神要愉快，生活要有规律，注意合理安排饮食，不宜过度营养引起肥胖。 除出现黄疸或氨基转移酶显著上升时要卧床休息外，一般症状不多，氨基转移酶轻度升高时应适量活动，注意动静结合。 药物治疗 由于乙肝病毒（HBV）持久存在与复制，不易被人体免疫功能和治疗药物所清除致使肝脏病变持续进展。 所以，采用抗病毒为主的综合治疗。 （1）抗病毒治疗 主要用干扰素α 和核苷类似物。 干扰素在开始10－30 天每日注射500 万单位，以后改为每周注射3 次，每次500 万单位，24 周为1 疗程。 核苷类似物现在使用的有拉米夫定（0.1 克，1 天1 次，至少使用1 年），泛昔洛韦（0.25-0.5 克，1 天3 次，连用16 周）、阿德福韦（10 毫克，1 天1 次，疗程12 周）。 目前主张抗病毒药物间联合应用或抗病毒药与免疫调节药合用可提高疗效。 （2）免疫调整药物 1：免疫增强剂，其中胸腺肽α1（日达仙）可通过调节机体免疫功能间接抑制HBV 复制。 此外尚有白介素－2、免疫核糖核酸、特异性转移因子、香菇多糖、左旋咪唑等可促进机体细胞免疫功能恢复；2：免疫抑制剂：如肾上腺皮质激素和甘草甜素等，但应用激素要慎重。 （3）护肝及支持治疗药物 1：护肝药：如肌苷、能量合剂、肝提取等；2：缓解炎症药：如激素、甘草甜素、苦参碱、秋水仙碱等；3：降酶药：如联苯双酯、五味子、垂盆草等；4：退黄药：如苯巴比妥、熊去氧胆酸等。 （4）抗肝纤维化药物 如干扰素γ、秋水仙碱、鳖甲软肝片、大黄蟅虫丸等。 （5）其他 肝细胞生长素、前列腺素E1、胰岛素－胰高糖素（G－I）可以促进肝细胞再生；乌鸡白凤丸可改善虚弱体质，促进蛋白合成，也可能有抗肝纤维化作用。 应强调的是在慢性乙型肝炎较长的治疗期中，切忌滥用过多药物及应用伤肝药物，切勿乱投医或换药太勤。 “”“” 有的乙肝病毒感染者检测“两对半”，出现表面抗原（HBsAg）、e 抗体（抗HBe）及核心抗体（抗HBc）阳性，俗称“小三阳”。 这通常表示乙肝病毒（HBV）复制渐趋静息，病毒数量减少，传染性弱，疾病开始进入恢复期。 但是研究发现，30％－40％的“小 5 三阳”是因为HBV 的前C 区基因发生变异，使e 抗原（抗HBeAg）不能表达，出现了“假小三阳”，实质上乙肝病毒仍在复制，肝细胞炎症活动仍在持续，临床有相当比例的慢性肝炎、肝硬化甚至肝癌病人抗HBe 阳性。 因此，对“小三阳”病人应该做HBVDNA 检测（最好是定量HBVDNA）及B 超检查，HBVDNA阳性表示有HBV 前C 基因变异，表示病情仍在持续或发展，必要时还需抗病毒治疗。 B 超检查可以了解肝脏炎症情况。 “大三阳”是指 HBsAg、HBeAg、抗 HBc 阳性，表明病毒复制明显，传染性强。 “大三阳”可出现在慢炎及 HBV 携带者。 对 HBV 携带者，因为机体处于免疫耐受阶段，故抗病毒治疗疗效不好，一般是定期检查肝功能，待病变活动时（ALT 升高）再考虑抗病毒治疗。 对慢性肝炎，应根据肝功能情况来决定治疗方案，如病人 ALT 升到 200 单位左右，表示肝脏炎症活动明显，是抗病毒治疗的大好时机，可单独用干扰素、拉米夫定或分别与苦参素等联合治疗。 HBsAg e HBeAg 我们应用抗病毒药物治疗的目的主要是使e 抗原（HBeAg 转阴，之后再出现e 抗体（抗HBe）阳性（也就是使“大三阳”转为“小三阳”），最后再使抗HBe 转阴。 HBeAg 转阴发生在下述几种情况：1）自然转阴：对于成年后因水平传播（因接触病人血液及体液引起的传播）而染上乙肝病毒者，由于免疫功能的作用，每年有 10％－20％HBeAg 转阴，但如为母婴传播或婴幼儿期感染的病人，则 HBeAg 转阴率要低得多（3％－5％）；2：急性发作后转阴：由于机体免疫功能被激活，免疫细胞攻击位于肝细胞内的乙肝病毒，使肝细胞损坏，病毒被抑杀，此时可出现一过性丙氨酸氨基转移酶升高；3：应用抗病毒药物：如干扰素使病人的HBeAg 转阴率达30％－40％，拉米夫定使病人的HBeAg 转阴率第1 年达20％，第2、3、4 年可达30％、40％及50％左右。 由于HBeAg 自然转阴率低，抗病毒药物只能使部分病例转阴，因此，目前对HBeAg 阳性病人采用联合抗病毒药治疗，如干扰素＋日达仙、干扰素＋核苷类药物、核苷类药物＋细胞因子、两种核苷类药物联用（拉米夫定＋泛昔洛韦）、干扰素＋苦参素、拉米夫定＋苦参素等，关键是要正确把握抗病毒治疗的时机。 另外，调整免疫功能也很重要，当前应用的多为非特异的免疫功能增强剂，疗效不尽人意。 目前，国内外研究人员正在致力研究基因治疗，以期有突破性进展。 在急性乙型肝炎，乙肝病毒表面抗原（HBsAg）在发病后2－3 个月左右大多转阴，仅10％左右持续阳性，超过12 周即转为慢性肝炎。 慢性乙肝病毒感染后每年自然转阴率很低，仅1％－2％。 抗病毒治疗虽使 HBeAg 转阴，但 HBsAg 转阴率却无显著提高，有的乙肝病毒感染者终身携带表面抗原，现在正在研究探索最终使 穴位药物注射能使e 抗原（HBeAg）转阴吗？ 由于慢性肝炎迄今尚无特效方法，e 抗原持续阳性对病人健康影响很大。 南京市第二医院中西医结合科，在应用穴位针刺治疗慢性肝炎取得较好疗效基础上，先后采用维生素 K1、复方丹参、苦参素、胸腺肽穴位注药治疗慢性活动性肝炎，同期设护肝药物组作对照，结果穴位注射组ALT 的下降率，尤其e 抗原阴转率明显高于药物治疗组。 穴位注射疗法是在针刺作用基础上刺激体表穴位，调节机体免疫力和生理功能来治疗相应脏腑疾病，符合中医的体表－经络－脏腑特定内在联系的规律性。 维生素K1 有“类激素”作用，能增强肠道蠕动和分泌功能、增加甲状腺的内分泌活性，它又是油状物，注入穴位后吸收缓慢，起到持续刺激穴位的作用。 国内有的作者对穴位注药治疗慢性肝炎的机制进行探讨，有的检测了穴位注射前后病人血清干扰素、血锌含量，发现注射后 2 个月干扰素水平与血锌含量均高于穴位注射前，但e 抗原转阴的具体机制正在深入探讨中。 因为病毒复制可造成肝细胞的损伤，因此抗病毒治疗是重要的“治本”措施。 但有些病人常没有条件抗病毒，主要原因有两条：一是经济上的原因，由于现有的抗病毒药疗效不是很高，往往一种药物一个疗程不能“转阴”，而需要几个疗程和联合用药治疗，所以治疗费用较贵。 二是抗病毒 药物使用要有合适的时机,研究显示,抗病毒治疗要在病人炎症活动比较明显（也就是 ALT 升高较明显）的情况下疗效较好，对于青少年病人因为母婴传播而ALT 正常（称免疫耐受），目前的常用药物还不能打破“免疫耐受”，所以疗效不好。 对于目前暂不能抗病毒病人应注意以下几点： （1）忌酒、防止过劳等 （2）对于仅有轻度ALT 升高的，给予护肝、降酶药，必要时应用抗纤维化药物，以免轻度炎症长期、反复的积累形成肝纤维化及肝硬化，并等待抗病毒治疗时机。 6 （3）定期检查肝功能、B 超及乙肝病毒标志（“两对半”），及时掌握病情，把握治疗时机。 （4）对于青少年“大三阳”，ALT 均正常者可试用：双嘧达莫（潘生丁）口服，每次50 毫克，每日2 次，加乙肝基因工程疫苗10 微克肌内注射，每2 周1 次。 左旋咪唑涂布剂外涂大腿内侧，每周2 次，疗程至少6 个月，此法价格低廉，有的病人也会有一定作用。 重型肝炎的病理基础是肝细胞因各种原因引起的大块或亚大块坏死而陷入肝衰竭过程。 其预后主要决定于存活肝细胞的多少。 因此，一定要在仍有相当数量存活肝细胞的早期进行监护治疗，赢得肝细胞再生的时间，必须早期诊断、早期治疗。 治疗原则是：支持治疗保护全身生理代谢功能；防治严重的并发症；对预期难以支持治疗而恢复的，及早应用人工肝支持系统，创造条件进行肝移植。 （1）支持治疗 1)应在监护病房救治，密切监护生命功能，如心肺功能、血清电解质、动脉血气分析、凝血酶原时间、血糖、血清氨基转移酶、胆红素等作为主要监测指标，并静脉插管，放置尿管、胃管。 严格消毒隔离，防止医院内感染；2)酌情每天或隔 2－3 天输注新鲜血浆、全血或白蛋白是基础综合治疗的主要内容之一（新鲜血浆或全血可补充凝血因子，提高调理素水平，有利于预防出血和继发感染）；3)高糖、高维生素饮食，脂肪乳、支链氨基酸静脉输入，补充热量，纠正低血糖；4)补充电解质和纠正酸碱平衡失调，如纠正低钠血症、低钾血症及呼吸性酸中毒、代谢性碱中毒。 （2）及时发现与处理严重并发症，如脑水肿、感染、肾衰竭、胃肠道出血等。 （3）应用人工肝支持系统。 （4）常用药物 早期使用前列腺素E1 肝细胞生长素及免疫调节剂胸腺肽α1（日达仙）等，治疗重型肝炎有效。 （5）重症肝炎并发感染的处理 由于免疫功能低下及肝损害严重，重型肝炎并发感染常不易控制，而且多数为医院内感染，常为耐药菌株，使治疗更加棘手。 为此，要注意以下几点： 1）早期发现、早期治疗，尽可能减少因感染带来的的不利影响。 2）抗生素使用宜早期、适量，疗程要足够长。 因为感染多较严重，且常为医院内感染。 宜选用强有力的抗生素，如第三代头孢菌素、喹诺酮类、亚胺硫霉素（Imipenem，依米配能）、舒普深（Sulperazon，头孢哌酮加舒巴坦）等，当然还要根据细菌培养及药敏试验，感染性质、部位及范围，以及经济条件等选用抗生素。 注意厌氧菌或混合感染，必要时可用甲硝唑等。 真菌感染者，可选用制霉菌素、咪康唑、氟康唑等。 3）积极采用支持疗法，适量补充新鲜血液、血浆或白蛋白。 4）注意基础护理和消毒隔离，病房每天用2％过氧乙酸、紫外线等消毒，病人每天用漱口液漱口1 次。 促肝细胞生长因子、前列腺素E1、胰高血糖素－胰岛素治疗重型肝炎效果如何？ 促肝细胞生长因子（HSS） 是从乳猪或乳牛肝脏提取的多肽物质，能促进肝细胞 DNA 的合成、促进肝细胞的再生、阻断自由基的脂质过氧化、抑制肿瘤坏死因子、阻止肝细胞坏死，还能增强库普弗细胞的功能。 用法：慢性肝炎，每次肌注HSS 20 毫克，每天1－2 次，疗程2－3 个月；重型肝炎用HSS 80-100 毫克加入10％的葡萄糖250 毫升静脉滴注，疗程视病情而定。 个别病人会出现发热，偶尔会出现皮疹。 前列腺素 E1（PGE1）对肝细胞有保护作用，能促进前白蛋白和白蛋白的合成、利胆退黄、利尿、消除腹水和浮肿、扩张血管、抑制血小板凝集与弥散性血管内凝血、抑制和清除免疫复合物、保护胃黏膜、预防溃疡出血。 用法：PGE1100－200 微克加入 10％葡萄糖液500 毫升静脉滴注，每日或隔日1 次，5 次为1 个疗程。 不良反应有；可在用药4－8 小时内出现发热、头痛、腹胀、舌麻、呕吐、腹泻，以第一次用药反应明显，以后随着用药次数增多而减轻，长期使用可出现静脉炎。 胰高血糖素－胰岛素疗法（G－I 疗法）能防止肝坏死和促进肝细胞再生，改善氨基酸代谢紊乱，降低血氨和血中芳香族氨基酸浓度，改善肝性脑病，促进蛋白质合成，用于急性重型肝炎疗效较好。 由于胰高血糖素能增加食管静脉的血流量，故使用本疗法治疗慢性重型肝炎尤其曾出现上消化道出血及高度食管静脉曲张病人时应慎重。 但也有些学者对G－I 疗法持不同的看法，故G－I疗法治疗重型肝炎的疗效有待进一步临床验证。 用法：胰高血糖素1 毫克和正规胰岛素 10 单位加入 10％的葡萄糖 250－500 毫升中缓慢静脉滴注（需 3－4 小时），每日 1－2 次，2 周为1 个疗程，同时静脉滴注复方氨基酸有助于改善和维持支链氨基酸和芳香族氨基酸比例。 不良反应有消化道反应，还需注意低血糖和低血钾的发生。 <返回> 7 重型肝炎能否行抗病毒治疗？ 近年来国内外不少学者指出，鉴于大部分乙型重型肝炎病人有不同程度的病毒复制，宜进行抗病毒治疗。 一般主张根据 HBV DNA 检查结果进行。 可供选择的药物有干扰素（IFN）、拉米夫定（3TC）、泛昔洛韦（FCV）、单磷酸阿糖腺苷（Ara AMP）及膦甲酸钠（PFA，商品名可耐）等。 也有主张重型肝炎不用抗药物，因为有较大的风险。 IFNα 是较早用于重型肝炎抗病毒治疗的药物，国家重型肝炎攻关组根据重型肝炎病人血清中干扰素水平较低的观点，主张早期应用较大剂量干扰素（300 万－400 万单位／天）治疗，可以提高存活率，但干扰素有增强免疫杀伤细胞活性的作用，所以使用后病情加重较为常见，加上IFN 本身的不良反应明显，故多数学
新药的开发研制过程是怎样进行的?
研发过程需要经过药物的设计与筛选、化学合成与改造、药剂学与药动学研究、工艺与制剂、质量检测与控制、安全性与临床评价、市场反馈等等许多步骤，面临问题复杂。 按照工作内容的不同可将新药研发分为四个阶段：发现和甄别、临床前研究、临床研究、新药申报及后续工作。 第一、发现和甄别包括基础研究和应用研究（包括药品制备和初筛），发现和筛选药物来源。 第二、临床前研究包括为了确定药物安全性和有效性所作的实验和动物试验及其准备工作，既药学、药效、药理和毒理并进行临床申报。 第三、临床研究包括I（初步临床药理学研究、人体安全性研究），II（治疗作用初步评价、安全性研究，III期临床试验及其准备工作（扩大临床试验、特殊临床试验、补充临床试验、不良反应观察）。 第四、新药申报及后续工作包括新药申报，以及由于SFDA（国家食品药品监督管理局）对新药申报进行复查所要求做的额外工作。
动物克隆经历的发展阶段
你好 克隆羊“多莉”的诞生在全世界掀起了克隆研究热潮，随后，有关克隆动物的报道接连不断。 1997年3月，即“多莉”诞生后1个月，美国、中国台湾和澳大利亚科学家分别发表了他们成功克隆猴子、猪和牛的消息。 不过，他们都是采用胚胎细胞进行克隆，其意义不能与“多莉”相比。 同年7月，罗斯林研究所和PPL公司宣布用基因改造过的胎儿成纤维细胞克隆出世界上第一头带有人类基因的转基因绵羊“波莉”（Polly）。 这一成果显示了克隆技术在培育转基因动物方面的巨大应用价值。 1998年7月，美国夏威夷大学Wakayama等报道，由小鼠卵丘细胞克隆了27只成活小鼠，其中7只是由克隆小鼠再次克隆的后代，这是继“多莉”以后的第二批哺乳动物体细胞核移植后代。 此外，Wakayama等人采用了与“多莉”不同的、新的、相对简单的且成功率较高的克隆技术，这一技术以该大学所在地而命名为“檀香山技术”。 此后，美国、法国、荷兰和韩国等国科学家也相继报道了体细胞克隆牛成功的消息；日本科学家的研究热情尤为惊人，1998年7月至1999年4月，东京农业大学、近畿大学、家畜改良事业团、地方（石川县、大分县和鹿儿岛县等）家畜试验场以及民间企业（如日本最大的奶商品公司雪印乳业等）纷纷报道了，他们采用牛耳部、臀部肌肉、卵丘细胞以及初乳中提取的乳腺细胞克隆牛的成果。 至1999年底，全世界已有6种类型细胞——胎儿成纤维细胞、乳腺细胞、卵丘细胞、输卵管／子宫上皮细胞、肌肉细胞和耳部皮肤细胞的体细胞克隆后代成功诞生。 2000年6月，中国西北农林科技大学利用成年山羊体细胞克隆出两只“克隆羊”，但其中一只因呼吸系统发育不良而早夭。 据介绍，所采用的克隆技术为该研究组自己研究所得，与克隆“多莉”的技术完全不同，这表明我国科学家也掌握了体细胞克隆的尖端技术。 在不同种间进行细胞核移植实验也取得了一些可喜成果，1998年1月，美国威斯康星一麦迪逊大学的科学家们以牛的卵子为受体，成功克隆出猪、牛、羊、鼠和猕猴五种哺乳动物的胚胎，这一研究结果表明，某个物种的未受精卵可以同取自多种动物的成熟细胞核相结合。 虽然这些胚胎都流产了，但它对异种克隆的可能性作了有益的尝试。 1999年，美国科学家用牛卵子克隆出珍稀动物盘羊的胚胎；我国科学家也用兔卵子克隆了大熊猫的早期胚胎，这些成果说明克隆技术有可能成为保护和拯救濒危动物的一条新途径。 至于作用，主要体现在它的应用上。 克隆技术已展示出广阔的应用前景，概括起来大致有以下四个方面： （1）培育优良畜种和生产实验动物； （2）生产转基因动物； （3）生产人胚胎干细胞用于细胞和组织替代疗法； （4）复制濒危的动物物种，保存和传播动物物种资源。 对于发展前景，我认为既有有利的也有不利的作用，有利的是它使很多不治之症有了治疗的希望，但也有许多反面的作用，它的发展可能会造成基因类的疾病种类更多，更麻烦……甚至会被用于犯罪等。 许多基因平衡可能会应此被打破，最后可能会造成更大的麻烦……不过合理的利用也不会产生太大的副面影响。 具体资料你可以参照以下资料。 参考资料：回答者： 蓝色琴鸟 - 经理 五级 12-13 13:09 1965年生物学家童第周对金鱼、鲫鱼进行细胞核移植。 1990年西北农业大学畜牧所克隆一只山羊。 1992年江苏农科院克隆一只兔子。 1993年中科院发育生物学研究所与扬州大学农学院携手合作，克隆一只山羊。 1995年1.华南师范大学与广西农业大学合作，克隆一头奶牛和黄牛的杂种牛。 2.西北农业大学畜牧所克隆六头猪。 1996年1.湖南医科大学人类生殖工程研究所克隆六只老鼠。 2.中国农科院畜牧所克隆一头公牛。 （以上为胚胎细胞克隆研究） 1999年1.中国科学家周琪在法国获得卵丘细胞克隆小鼠，在国际上首次验证了小鼠成年体细胞克隆工作的可重复性，于2000年5月用胚胎干细胞克隆出小鼠“哈尔滨”，并于2000年10月获得第一只不采用“多莉羊”专利技术的克隆牛。 2.中国科学院动物研究所研究员陈大元领导的小组将大熊猫的体细胞植入去核后的兔卵细胞中，成功地培育出了大熊猫的早期胚胎。 1999年和2000年扬州大学与中科院发育所合作，用携带外源基因的体细胞克隆出转基因的山羊。 2000年我国生物胚胎专家张涌在西北农林科技大学种羊场接生了一只雌性体细胞克隆山羊“阳阳”。 “阳阳”经自然受孕产下一对混血儿女，“阳阳”的生产可以证明体细胞克隆山羊和胚胎克隆山羊具有与普通山羊一样的生育繁殖能力。 2002年我国首批成年体细胞克隆牛群体诞生。 1）培育优良畜种和生产实验动物； （2）生产转基因动物； （3）生产人胚胎干细胞用于细胞和组织替代疗法； （4）复制濒危的动物物种，保存和传播动物物种资源。 对于发展前景，我认为既有有利的也有不利的作用，有利的是它使很多不治之症有了治疗的希望，但也有许多反面的作用，它的发展可能会造成基因类的疾病种类更多，更麻烦……甚至会被用于犯罪等。 许多基因平衡可能会应此被打破，最后可能会造成更大的麻烦 回答者： - 魔法学徒 一级 12-13 14:54 人类都是自私的，所作的任何事情都是为满足自身生理和心理的需要。 人类尚且不知道自己为什么活着，活着的意义是什么。 所以，就现实来看人还只是有思维的动物而已。 依然保留着动物行为，和尚在初级发展的思维。 人类社会是在进步，一部分思想是在摒弃。 生殖是物种得以延续的保证，而非个体生存所必需。 人类生殖是保留着的动物行为，是可以摒弃的。 如今从避孕到丁克家庭，无性婚姻便是那些有着先进思想的人对生殖行为反对的一种发展。 但涉及了物种存亡问题，解决方法之一，是变有性生殖为无性生殖。 如此，克隆人类将成为历史的必然。 如果，反对克隆人类而又赞同有性生殖，那么一定会找出些含糊的理由；如果，同时反对克隆人类和有性生殖又要找出理由，那这理由便不足为信。 对于伦理和尊严问题，很容易想到孤儿和弃婴。 他们中的一些人没有或不知道父母是谁，情况就如科幻中的克隆人。 非要强加什么伦理？就因此没了尊严？ 克隆人的危机到底在哪？有人认为克隆人可能成为奴隶，也可能超过人类自身甚至统治人类。 为什么会这么想？因为，此观点的人本身存在严重的阶级思想和敌视思想。 问题的关键似乎开始浮现了。 是人类自己的思想在作怪吗？那么，何不先准许发展医疗性克隆，同时进行思想的净化，为克隆人类提供沃土。 如果一切顺利，将会出现这样一个社会：人类不再进行有性生殖，而在固定的地点“生产”克隆人，由专业人员抚养。 因此人类可能进化成无性，人与人的关系更加和谐。 当大人听到小孩说：“我是从哪来的？”可能会似今天的大人一样尴尬。 但最终人们会达成共识并接受克隆的出生方式，就像今天接受自己是父母所生一样。 到那时，没有什么亲属伦理，而每个人都真正的是个体，没有阶级，没有歧视，没有仇恨。 人们真正的走到一起，共同生存和发展。 利： 1. “克隆人”技术能使千千万万不孕症患者实现做父母的愿望；能使那些痛失骨肉的亲人重温天伦之乐；能为许许多多不治之症找到新的治疗方案；能创造巨大的物质财富和社会效益 反驳观点：克隆人的出现将对现有社会的家庭结构、伦理体系造成巨大冲击；会成为恐怖主义分子犯罪的工具；制造大量基因结构完全相同的“克隆人”可能诱发新型疾病的广泛传播；就目前技术而言，无法保证“克隆”的安全性，可能出现流产、早产、死胎、畸形等不良结果等等。 在创造出一个健康的“克隆人”之前，可能会先造出成百上千的畸形儿。 克隆人同样没有生育能力，只会徒增人类对克隆技术的恶性依赖，使人类丧失进化能力。 (详见2——5) 支持者：狂人政客、恐怖分子、野心勃勃的科学家、渴望巨额利益的企业 反对者：各国政府、国际组织、20余亿信仰上帝的教徒（上帝创造人类） 2. 克隆技术应用于畜牧业于农业生产，将会使优良牲畜品种的培育与繁殖发生根本性的变革；复制濒危的动物物种，保存和传播动物物种资源 反驳观点：成功率极低，生理和免疫缺陷。 生命取决于细胞分裂，分裂取决于端粒数量，克隆生物端粒明显不足。 使生物出现早衰性，甚至加快生物的灭亡。 （详见3、4） 3. 生产人胚胎干细胞用于细胞和组织替代疗法 反驳观点：提高医疗成本。 加大了人对克隆技术的依赖性，使人类的进化速度大幅减缓，甚至丧失了对疾病的基本免疫抵抗能力。 同时，器官中的病变基因依然会存留，甚至传染其他的人群。 弊： 1. 发展因素：科学是一把双刃剑，许多在诞生时看似成功的科学创造，比如塑料袋、氟利昂、DDT等等，他们现在都遭到了人类的摒弃，人类怎能保证克隆技术的发展不会步入歧途，成为危害人类的利器？ 2. 生理伦理：克隆人违背人类生命伦理:（1）现在的克隆技术尚在襁褓阶段，各国又对克隆人明令禁止，尚有邪教分子图谋不轨。 倘若日后的克隆技术趋于成熟，那将会被多少别有用心者用以危害世界，阻碍世界文明的发展，甚至毁灭世界？（2）如果出现克隆人，他将永远生活在“我是一个丧失个性的复制品”的阴影中，被克隆者也会对自身的意义感到万分迷茫，丧失自我，迷失了生命独一无二的本性。 肉体可以克隆，但心灵将遭到非人的摧残。 克隆是对自然生殖的替代和否定，打破了生物演进的自律性，带有典型的反自然性质。 与天人合一、回归自然的基本文化理念相悖。 [例]我国多家媒体曾转载了国外媒体报道的一条惊人消息：一群受邪教组织操纵的科学狂人，正在美国内华达州大漠深处进行着一项克隆人的秘密实验。 他们根据英国科学家创造世界第一只克隆羊“多利”的同样原理，从一个今年2月份夭折的10个月大的美国女婴身上提取细胞制造克隆人。 据称，“如果进展顺利的话，世界上第一个克隆人将于明年年底诞生。 ” 克隆人战争毁灭世界，如果像希特勒一样的战争狂人掌握了克隆技术 3. 巨大风险：（1）耗费大量的资金；（2）“多利”羊的克隆成功尚且经过了200多次的失败，出现过畸形或夭折的羊，其他生物的克隆无疑会遇到更多的失败，如果制造出不健康、畸形或短寿的生物，将是对生命权益与尊严的一种侵犯与亵渎。 [例]鲫鱼克隆189条仅成功1条，高耗能，低收益 “多莉”绵羊短寿早衰，生存能力极差，克隆效果远远不及有性繁殖 4. 生态人文方面：（1）基因的多样性是生物进化的基础，而克隆实际上是同一基因的翻版，这就有可能减少基因的多样性，不利于生物自然的进化，生物出现明显早衰性；（2）大量的基因复制，也会使大量的变异基因被克隆，加大了疾病的传播途径，使生物群体整体生存能力下降，破坏生态环境；（3）大量克隆生物的诞生，势必会引发一场新的资源紧缺；（4）克隆，实际上是人类用科学技术强行干预生物的自然繁殖，会严重破坏脆弱的生态系统；（5）生物的演化将出现一个逆向的颠倒过程，即由复杂走向简单，这对生物的生存是极为不利的。 “克隆”词典释义：生物体通过体细胞进行无性繁殖，复制出遗传性状完全相同的生物物质或生命体。 5. 法律规定：各国出台各种法律严令禁止进行克隆人的研究，且得到联合国的认可 6. 社会人权：无法确定亲属关系，没有监护人、财产纠纷、遗传疾病等等，如果克隆失败，这个残缺的人将遭到社会的排斥 [例]“多莉”三母无父 科学是一把双刃剑，既可造福人类，也可殃及人类，而且科学造福人类和殃及人类的程度在同步增长，如核的发现和利用；科学的发展越来越从自然界逼近了人类本身，越来越深刻地触及人类的伦理、道德和法律以及人类心灵，如克隆人问题；科学发展也会引发人类道德伦理观的变革和更新。 如何确立并完善现代社会伦理道德价值观，使之既能导正科学技术的发展，又能适应科学技术的进步，理性而德性运用科学之剑，使之为人类造福，同时又让人类真正享受并体会到科学带来的幸福，这将是现代社会必须探讨和面对的问题。 克隆人违背人类生命伦理：现代科技，特别是现代生命科技，要不要尊重伦理学原则，要不要倾听伦理的声音？有关专家针对一些科学狂人在美国秘密克隆人的做法指出——克隆人违背人类生命伦理。 我国多家媒体曾转载了国外媒体报道的一条惊人消息：一群受邪教组织操纵的科学狂人，正在美国内华达州大漠深处进行着一项克隆人的秘密实验。 他们根据英国科学家创造世界第一只克隆羊“多利”的同样原理，从一个今年2月份夭折的10个月大的美国女婴身上提取细胞制造克隆人。 据称，“如果进展顺利的话，世界上第一个克隆人将于明年年底诞生。 ” 消息披露后，克隆技术及其带来的伦理学问题再一次成为人们议论的热点。 如果这一消息属实的话，应当如何看待此事，如何正确地评价和思考这个问题，记者为此走访了国家人类基因组南方研究中心伦理、法律和社会部主任、上海社科院哲学研究所沈铭贤研究员。 沈教授说：自1997年英国罗斯林研究所成功地克隆出“多利”羊后，国外不断有人在名利的驱使下，提出并试图从事克隆人的研究。 尽管各国政府明令禁止，但与克隆人有关的报道近两年来不止一次见诸报端。 但是，这次速度这么快，又与邪教组织有关联，确实令人感到震惊。 痛失爱女的父母，希望通过克隆技术使女儿复活，这种心情是可以理解的。 但如果科学家借此进行克隆人的实验，就值得讨论了。 沈教授认为：即使撇开邪教不谈，这种做法也是不可取的。 就“克隆人”这一个体而言，他会生活在“我是一个死去的人的复制品”这样一个阴影中，这对他的心理会产生什么样的影响？ 按照生命伦理学的观点，科学技术要从长远利益出发，造福整个人类。 它必须遵循“行善、不伤害、自主和公正”这四项国际公认的伦理原则。 “多利”羊的克隆成功经过了200多次的失败，出现过畸形或夭折的羊。 而克隆人更为复杂，无疑会遇到更多的失败，如果制造出不健康、畸形或短寿的人，将是对人权的一种侵犯。 人类基因的多样性是人类进化的生物学基础，而那些科学狂人要制造的所谓“不朽的生命”，实际上是同一基因的翻版，这就有可能减少基因的多样性，不利于人类本身的进化。 所以，无论从个体、整体，还是从社会进化、生命伦理角度看，都应该坚决反对克隆人的行为。 沈教授指出：现在科学界把克隆分为治疗性克隆和生殖性克隆两种。 前者是利用胚胎干细胞克隆人体器官，供医学研究、解决器官移植供体不足问题，这是国际科学界和伦理学界都支持的，但有一个前提，就是用于治疗性克隆的胚胎不能超出妊娠14天这一界限。 而对于生殖性克隆，即通常所说的克隆人，由于它在总体上违背了生命伦理原则，所以，科学家的主流意见是坚决反对的。 联合国教科文组织、世界卫生组织和国际人类基因组伦理委员会和各国政府也都非常明确地表示，反对生殖性克隆。 即使克隆人真的诞生了，我们还是要坚持这一基本立场。 现代科学技术是一把双刃剑，在其造福人类的同时也会带来一些负面效应。 这就向我们提出了一个问题：现代科技，特别是现代生命科技，要不要尊重伦理学原则，要不要倾听伦理的声音？沈教授指出：现在有些科学家提出，只要科学上有可能做到的，就应该去做。 事实上，这是错误的观点。 如果技术上我们能制造出一种严重危害人类的超级生命，难道也可以去制造吗？一些科学狂人正是打着“科学自由”的旗号，去做一些危害人类的事。 因此，我们要警惕现代科学技术被一些别有用心的人利用。 另外，也不能把科学自由和伦理道德对立起来。 现代生命科学发展的事实表明，伦理的规范和引导，并没有束缚科学的发展，倾听伦理的声音，有利于科学更健康、顺利地发展。 克隆人是福音还是恶兆？“克隆人”的话题近几年一直是科学界的热门研究课题，但在社会各个领域都引起了广泛而强烈的争议。 支持者理直气壮：“克隆人”技术能使千千万万不孕症患者实现做父母的愿望；能使那些痛失骨肉的亲人重温天伦之乐；能为许许多多不治之症找到新的治疗方案；能创造巨大的物质财富和社会效益……总之，简直就是科学界、医疗界、全人类的新曙光。 反对者言之凿凿：“克隆人”的出现将对现有社会的家庭结构、伦理体系造成巨大冲击；会成为恐怖主义分子犯罪的工具；制造大量基因结构完全相同的“克隆人”可能诱发新型疾病的广泛传播；就目前技术而言，无法保证“克隆”的安全性，可能出现流产、早产、死胎、畸形等不良结果等等。 尖刻的批评者说，在创造出一个健康的“克隆人”之前，科学家们可能会先造出成百上千的畸形儿。 谁是支持者？有识之士指出，首先恐怕是一部分野心勃勃的科学家，一心希望自己成为“开创人类生育史新纪元”的先驱者。 其次当推一些实力雄厚的药业公司及其他企业，它们看中了“克隆人”将带来的巨大利润，冒着被政府严惩的危险为科学家们提供实验场所和资金；另外，肯定也有那么“一小撮人”怀着不可告人的目的明里暗里支持“克隆人”，这一小撮中甚至包括妄想统治世界的狂人政客和恐怖分子。 最后，恐怕才是部分为不孕症所苦或骨肉夭折而已超过生育年龄的夫妇，因为鉴于目前科学发展的水平，治疗不孕症已绝非只有“克隆”这一条道可走。 谁是反对者？实际上，目前对克隆人问题，反对的声音一直是主流。 反对者中，最强大也最有制约效果的莫过于各国政府。 1998年初美国一位名叫理查德•锡德的科学家率先提出，他将进行克隆人试验，目的是为患不育症的夫妇繁衍后代，是为“克隆人”风声初起。 当时，俄罗斯和英国等国就纷纷通过法案，禁止克隆人，违者将受重罚；各种国际组织如联合国教科文组织、世界卫生组织、国际人类基因伦理委员会等也都表示明确反对，法国、意大利等19个欧洲国家很快签署了严厉禁止克隆人的协议；科学界的主流意见也是坚决反对；而宗教界特别是天主教反对旗帜举得最高，因为“克隆人”等于人取代上帝而自行创造自己，与天主教义提倡的伦理标准背道而驰。 最新的反应来自德法两国。 安蒂诺里一宣布要克隆人，德法两国政府马上同联合国秘书长安南商议由联合国制订一项全球性的禁止克隆人的协定；欧盟委员会也随即发表声明，坚决反对克隆人。 克隆技术的应用前景 克隆技术已展示出广阔的应用前景，概括起来大致有以下四个方面： （1）培育优良畜种和生产实验动物； （2）生产转基因动物； （3）生产人胚胎干细胞用于细胞和组织替代疗法； （4）复制濒危的动物物种，保存和传播动物物种资源。 以下就生产转基因动物和胚胎干细胞作简要说明。 作为一个新兴的研究队 在实践中，克隆动物的成功率还很低，维尔穆特研究组在培育“多莉“的实验中，融合了277枚移植核的卵细胞，仅获得了“多莉”这一只成活羔羊，成功率只有0.36％，同时进行的胎儿成纤维细胞和胚胎细胞的克隆实验的成功率也分别只有1.7％和1.1％，即使是使用“檀香山”技术，以分化程度较低的卵丘细胞为核供体，其成功率也只有百分之几。 此外，生出的部分个体表现出生理或免疫缺限。 以克隆牛为例，日本、法国等国培育的许多克隆牛在降生后两个月内死去；到2000年2月，日本全国已共有121头体细胞克隆牛诞生，但存活的只有64头。 观察结果表明，部分犊牛胎盘功能不完善，其血液中含氧量及生长因子的浓度都低于正常水平；有些牛犊的胸腺、脾和淋巴腺未得到正常发育；克隆动物胎儿普遍存在比一般动物发育快的倾向，这些都可能是死亡的原因。 即使是正常发育的“多利”，也被发现有早衰迹象。 染色体的末端被称为端粒，它决定着细胞能够分裂的次数：每一次分裂端粒都会缩短，而当端粒耗尽后细胞就失去了分裂能力。 1998年，科学家发现“多莉”的细胞端粒比正常的要短，即其细胞处于更衰老的状态。 当时认为，这可能是用成年绵羊的细胞克隆“多莉”造成的，使其细胞具有成年细胞的印记，但这一解释目前受到了挑战，美国马萨诸塞州的医生罗伯特•兰扎等用培养的衰老细胞克隆牛，得到6头小牛，出生5～10个月后发现这些克隆牛的端粒比普通同龄小牛要长，有的甚至比普通新生小牛的端粒还长。 现在还不清楚这一现象的原因，也不清楚为何与“多莉“的情况有巨大差别。 但这一实验说明，在一些情况下克隆过程能改变成熟细胞的分子钟，使其“恢复青春”，关于这种变化对克隆动物寿命的影响，还有待于进一步观察。 克隆技术的弊端 1．生态层面，克隆技术导致的基因复制，会威胁基因多样性的保持，生物的演化将出现一个逆向的颠倒过程，即由复杂走向简单，这对生物的生存是极为不利的。 2．文化层面，克隆人是对自然生殖的替代和否定，打破了生物演进的自律性，带有典型的反自然性质。 与当今正在兴起的崇尚天人合一、回归自然的基本文化趋向相悖。 3．哲学层面，通过克隆技术实现人的自我复制和自我再现之后，可能导致人的身心关系的紊乱。 人的不可重复性和不可替代性的个性规定因大量复制而丧失了唯一性，丧失了自我及其个性特征的自然基础和生物学前提。 4．血缘生育构成了社会结构和社会关系。 为什么不同的国家、不同的种族几乎都反对克隆人，原因就是这是另一种生育模式，现在单亲家庭子女教育问题备受关注，就是关注一个情感培育问题，人的成长是在两性繁殖、双亲抚育的状态下完成的，几千年来一直如此，克隆人的出现，社会该如何应对，克隆人与被克隆人的关系到底该是什么呢? 5．身份和社会权利难以分辨。 假如有一天，突然有20个儿子来分你的财产，他们的指纹、基因都一样，该咋办?
