“人类的基因是断裂的，就像电影素材库一样，是片段式、不连续的，需要有剪辑师来完成遗传信息的重新拼接，这个剪辑师就是RNA剪接体。”在2024浦江创新论坛主旨大会上，西湖大学生命科学学院副研究员白蕊分享道，据研究统计，35%的遗传紊乱和癌症发生，都和RNA剪接体有关。
RNA剪接体，一个由300多个蛋白质组成的“庞然巨物”，其难度之高，曾被誉为“结构生物学皇冠上的明珠”。从研究生期间开始挑战这个世界级难题，一度迷茫和Emo，到如今三次站在浦江创新论坛的舞台上侃侃而谈分享最新的科研进展，这位“90后”科学家在接受记者采访时坚定地说：“少说、多做，干就完事了！”
率先发现RNA剪接体的“第二通路”
颠覆领域认知
尽管RNA剪接体作为人体内的基因“剪辑师”非常重要，但其相关研究直到上世纪80年代才陆续出现。“目前靶向剪接体的药物研发却屡屡受挫，仅有的几个药物在临床1期就夭折了，原因正在于基础研究的匮乏。”白蕊谈到，“我们的研究想从分子层面理解RNA剪接发生的过程，从而探索相关疾病发生机制，并为药物研发起到指导作用。”
在2014年到2024年的十年间，在导师施一公院士的带领下，白蕊和团队一起完成了分子层面RNA剪接体全绘制。“我们在剪接体的核心部位，首次观察到一个天然小分子，这很可能和剪接体激活机制密切相关，也将实现在分子层面达到对药物的针对性优化，从而改善药物分子的药理毒理。”
如今，白蕊正开启了一段新的“征途”——2021年，团队在世界范围内首次报道了U12型剪接体，其被证明是人类另一条并行的剪接通路，又被称为次要剪接体。
“我们目前的研究发现二者之间有非常明显协作和调控关系，这远比领域内此前的认知更复杂，挑战难度非常大。”白蕊说到，“但实际在进行的过程中，因为前期的积累和自己对这个课题的深入理解，可能做的还是比较顺利的，现在许多国外的同行也在问我们一些技术问题。”
三次来到浦江创新论坛
她在科研中找到自己的价值
事实上，这已是白蕊第三次来到浦江创新论坛，此前，她曾受邀参加浦江创新论坛科技创新青年峰会、青年科学家座谈会，当时的她正在西湖大学从事博士后工作，如今，她已真正从一名学生，成为了一名带领团队共同攻关科研的教师，浦江创新论坛的舞台见证了这位青年科学家的不断成长。
在这过程中，她也经历了很多次心态的转变。研究生阶段，她曾一度迷茫，觉得自己找不到科研的意义，但现在的她回望过去，觉得自己过去常常“想太多、做太少”。
“我觉得我现在做的事情，不是一份工作，而是一份事业。”白蕊谈到，“只把科研当作工作，我可能试了三次就有点想放弃了，但我现在实际做科研会觉得，即使有99%的结果是失败的，也只是暂时没有找到一条合适的道路，又排除了一个错误答案，最后一定能找到的。”
“少说、多做，干就完事了”，既是她如今带团队时与“00后”学生们常说的话，也是她自己在迷茫时的自我勉励。
学科交叉的科研氛围很重要，
“之前没敢想，现在敢想敢做”
“我觉得榜样的力量很重要，我的导师施一公院士是一个非常有激情、对科学很热爱的科学家，他对我的影响很大，也是他的信任和帮助，能让我一直走在科研的道路上。”白蕊谈到，走上RNA剪接体的科研道路，正源于施一公提出的“要做最难的问题”的鼓舞，“之前没敢想，现在敢想敢做。”白蕊说道。
作为“土生土长”的中国青年科研工作者，白蕊凭借自己的工作被世界所看到。她在博士期间发表高水平研究论文8篇，引用次数上千次，2020年荣获联合国教科文组织的“世界最具潜力女科学家奖”。“开始从事科研工作一直到今天，自己一直有被鼓励、被支持、被信任的感觉。”白蕊谈到，当前国内科研环境给予了青年科学家越来越多的支持和信任，得以让如她一样的青年科技人才能够安心在国内从事科研工作。
白蕊还提到，对于基础科研工作者而言，一个能够促进学科交叉的平台至关重要，相对自由的科研和充分交流的环境是碰撞出创新火花的关键。“现在，我们在学校里，很多很厉害的讲席教授，我们经常走个几百米，直接敲门去找他们交流，这对科研人员来说是一种很方便、很独特的感受。”
当前，AI在生命科学领域的应用已成为热门话题，白蕊也正在与AI方向的学者沟通碰撞，以期为新药发现和基础科研，提供新的助力，“AI能让我们通过预测蛋白质结构以及和一些预测的小分子和蛋白的结合的情况，不至于大海捞针。”不过她也坦诚说道，现阶段的帮助仍然相对有限，需要更多更大规模的学习资源，而这也正是基础科研工作者所需要为之努力的方向。
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